KCL-286 a trecut de Faza 1 și a arătat efecte pe modele animale de Alzheimer

Dezvoltarea clinică pentru Alzheimer poate începe dintr-un punct mai avansat decât în cazul unui medicament complet nou. Tratamentul este o moleculă mică, biodisponibilă pe cale orală, care acționează prin activarea unei proteine specifice implicate în calea acidului retinoic, responsabilă de procesarea vitaminei A în organism.

Miza dezvoltării este dublă. Cercetătorii încearcă, pe de o parte, să reducă anii necesari până la următoarele etape de testare prin folosirea unui compus care a trecut deja verificările inițiale de siguranță. Pe de altă parte, ținta biologică diferă de cea a multor tratamente aprobate până acum și vizează procese timpurii ale bolii, înainte ca deteriorarea să devină ireversibilă. Jonathan Corcoran, Profesor de Neuroștiințe la Institutul de Psihiatrie, Psihologie și Neuroștiințe de la King s College London, a spus: „KCL-286 este o moleculă mică de primă clasă, biodisponibilă pe cale orală, care a trecut deja cu succes de studiile de Faza 1 privind siguranța și tolerabilitatea la om. Acest lucru va reduce drastic calendarul tradițional de mai mulți ani necesar pentru dezvoltarea de noi medicamente.”

În studiul realizat pe un model de șoareci cu Alzheimer, KCL-286 a reparat rupturile dublu-catenare ale ADN-ului și a redus inflamația la nivelul creierului, vizând simultan mai multe mecanisme ale bolii, potrivit Jurnalulnational. Maria Goncalves, manager de proiect pentru dezvoltarea medicamentului, a explicat importanța intervenției timpurii și a declarat: „Acest lucru subliniază potențialul său ca terapie de modificare a bolii, mai degrabă decât de simplă abordare a simptomelor.”

Până în prezent, majoritatea tratamentelor aprobate, precum lecanemab și donanemab, care au primit aprobare FDA, s-au concentrat pe reducerea acumulărilor de amiloid-beta, dar au oferit beneficii clinice limitate. În paralel, focusul comunității științifice se mută spre intervențiile timpurii. Studii recente, precum cele ale Penn State privind structura MPS, caută metode de a stabiliza procesele celulare și de a preveni formarea plăcilor înainte ca neurodegenerarea ireversibilă să se producă.

Jonathan Corcoran a descris și tipul de leziune pe care KCL-286 încearcă să îl corecteze în țesutul nervos: „Rupturile dublu-catenare ale ADN-ului sunt ca o frânghie care se rupe complet în două, mai degrabă decât să se destrame la margini. Am descoperit că KCL-286 promovează repararea acestor rupturi, permițându-ne să țintim o caracteristică cheie a bolii Alzheimer.”

Tratamentul nu este aprobat și nici dovedit clinic la persoane cu Alzheimer. În acest moment, KCL-286 rămâne un candidat care a trecut de etapa de siguranță și a produs efecte pe modele animale. Următorul pas este investigarea dezvoltării clinice viitoare pentru pacienți, proces care poate fi accelerat de finalizarea anterioară a testelor de siguranță de Faza 1.